法布雷奔波之路

得病的太少了，很多问题都很疑惑没地方寻找答案，我就想咨询下各位病友，为什么我二十五六了没有百度上说的法布里病青少年期病症，到现在才出现尿蛋白肾炎，也没别的症状，是说我这个非典型性？还是发病后以后慢慢出现那些心脏，四肢等的症状？

英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)推荐Chiesi公司的Elfabrio(pegunigalsidase alfa)作为英格兰和威尔士成人法布里病的长期治疗选择。NICE委员会的结论是，这种治疗对有或没有可控制突变的患者来说是一种额外的酶替代疗法，并且是现有治疗的相关比较。

聚乙二醇化酶替代疗法！Elfabrio用于治疗法布里病在美获批

法布里病新药！聚乙二醇化酶替代疗法PRX-102获欧盟授予上市许可

我们需要药物的治疗，我们需要医保的保护！！！

法布里病新药Agalsidase（重组阿糖苷酶β）中文说明书 哪里有

新患者请加中国法布雷病患者审核QQ群：471836877

2015-04-29 10:45 来源：丁香园 作者：fyc5078 法国制药商赛诺菲在 4 月 28 日表示，美国 FDA 已同意对该公司一款新型法布里病治疗药物的上市申报资料进行加快审评。赛诺菲表示，该公司健赞单元正在为治疗药物 GZ/SAR402671 的一项中期 2a 期试验招募患者。 法布里病是一种遗传性、潜在致命的疾病，其特征是导致细胞损伤的特殊类型脂肪在体内积聚，导致疼痛、听力丧失、肾衰竭、心脏病发作及中风。

感谢罕见病发展中心(CORD)的满怀爱心小伙伴们的支持！

昨天，药明康德合作伙伴、美国Amicus Therapeutics生物技术公司宣布旗下罕见病药物Migalastat获得欧盟EMA快速通道资格。Migalastat是一种临床试验药物，用于治疗包含特定基因突变的法布里病(Fabry disease)，也是第一款获得欧盟快速通道资格的法布里病药物。获得快速通道资格后，审批时间有望从210天缩短到150天。 Amicus董事长兼首席执行官John Crowley先生表示：“欧盟EMA授予Migalastat快速通道资格说明他们了解法布里病的治疗需求远没有得到满足，并且这项资格

2015第四届中国罕见病高峰论坛视频发布啦，快来看专家都讲了什么，立即点击：http://I.youku.com/cord2013

亲爱的各位吧友：欢迎来到法布里病