昨天，药明康德合作伙伴、美国Amicus Therapeutics生物技术公司宣布旗下罕见病药物Migalastat获得欧盟EMA快速通道资格。Migalastat是一种临床试验药物，用于治疗包含特定基因突变的法布里病(Fabry disease)，也是第一款获得欧盟快速通道资格的法布里病药物。获得快速通道资格后，审批时间有望从210天缩短到150天。
Amicus董事长兼首席执行官John Crowley先生表示：“欧盟EMA授予Migalastat快速通道资格说明他们了解法布里病的治疗需求远没有得到满足，并且这项资格有助于Migalastat加速审批，从而早日实现与患者见面。这项激动人心的消息不仅将造福欧洲患者，也将惠及全球患者。作为我们全球战略的一部分，我们计划今年下半年向美国FDA提交新药申请。我们承诺将尽快让这款精准医疗药物送到患者手里，造福那些包含特定基因突变的法布里病患者。”
法布里病是一种遗传性疾病，由缺乏α-半乳糖苷酶A而导致，该基因位于X染色体上。缺乏α-半乳糖苷酶A将引起糖脂代谢障碍，致使globotriaosylceramide在多种细胞中积累，并引发一系列疾病。法布里病治疗方法包括标准的酶替代疗法。
Migalastat适用于30-50%的包含特定基因突变的法布里病患者。这款药物每天以口服方式给药，这与赛诺菲的重组半乳糖苷酶(Fabrazyme)及Shire的Replagal相比是一个优势，后两款药物需要两周输液一次。
药明康德/编译