辉瑞基因疗法Beqvez在加拿大获批，治疗18岁以上的血友病B型患者

FDA批准蓝鸟生物镰状细胞病基因疗法Lyfgenia

首款CRISPR基因编辑疗法！Casgevy用于治疗镰状细胞病获FDA批准

1次性输注！FDA批准首款A型血友病基因疗法ROCTAVIAN

首个B型血友病基因疗法！欧盟授予HEMGENI有条件上市

首个A型血友病基因疗法！欧盟批准Roctavian有条件上市

“渐冻人症”：是对”肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）”的俗称，主要侵害运动神经元，导致全身各处肌肉逐渐萎缩，是一种致命的神经系统疾病，也称为LouGehrig病。全球患病率为5.2/10万，据此估算中国约有6万患者，而在全美每年约有5000人被诊断出患有此疾病。数年来，科学家们一直试图找出这个罕见病的发病原因以及治疗方法。 近日，美国洛杉矶西达赛奈医学中心（Cedars-Sinai MedicalCenter）的科学家们发表在国际权威学术期刊《自

有从事基因或细胞疗法的，帮忙填个小问卷，有报酬

　　近日，一项刊登在国际杂志Cell上研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院的研究人员通过研究绘制出了小鼠神经系统中多种细胞类型的系统且全面详细的图谱，该图谱或能为研究人员提供揭示机体神经性疾病起源的线索，此外，研究人员还能利用相同的方法来绘制出关于人类大脑的详细图谱。下面“港安健康”来带大家了解。 　　大脑神经系统中含有上千种不同类型的神经元细胞、免疫细胞、支持性的神经胶质细胞以及组成血管和膜的特殊细胞等，对

　　发表在《PNAS》杂志上的一项新研究，Sanjabi和她的团队在存活下来的效应T细胞和发展成记忆CD8 T细胞中鉴定了Sprouty1和Sprouty2两种分子修饰。为了抗病毒，你的免疫系统要求CD8 T细胞杀死被病毒感染的细胞，癌症免疫疗法也需用到CD8 T细胞，包括目前正在引起广泛关注的CAR T细胞疗法。下面“港安健康”来带大家了解。 　　“问题是在癌症和诸如HIV慢性感染中，CD8 T细胞容易被耗尽，”Gladstone研究所助理研究员Shomyseh Sanjabi博士说，她研究这种细胞类

　　Spark Therapeutics今日宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97%。下面“港安健康”来带大家了解。 　　甲型血友病是一种遗传性血液凝固疾病，可导致不受控制的出血。在美国，约有2万人被诊断为甲型血友病，全世界有32万甲型血友病患者。这些人缺乏或没有足够的凝血蛋白——因子VIII。出血通常发生在关节中，可引起明显的疼痛，并可导致慢性肿胀、畸形、活动能力下降和长期关节损伤。这些患者急需有效疗法来缓

　　基因疗法对抗胰腺癌研究进展 　　胰腺癌是一种恶性程度很高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤，约90%为起源于腺管上皮的导管腺癌。其发病率和死亡率近年来明显上升。而最近，以色列特拉维夫大学的研究团队发现，胰腺癌患者体内致癌基因PLK1和癌症抑制基因miR-34a之间呈负关联。对某些患胰腺癌但存活时间相对较长病人的研究显示，他们的miR-34a水平较高，PLK1基因水平较低。

近期，首个用于儿童罕见病治疗的基因疗法获得欧盟委员会批准，这项名为Strimvelis的基因疗法或将开启儿童疗法研究的新时代。该疗法可以治疗重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的患儿，这种疾病是一种非常罕见的儿童疾病，其在患儿受影响的极短时间内往往具有明显的致死率。Strimvelis这种新型基因疗法是首个利用遗传修复技术来治疗疾病的商用化疗法，目前该疗法在欧洲终于获得批准。在Strimvelis基因疗法中，研究人员将来自患儿骨髓中的干细胞进行移

海外就医 2015年9月，西雅图生物公司BioViva女总裁Elizabeth Parrish对外宣布，她将成为全球首个接受基因治疗“逆转”衰老的人。2016年4月22日BioViva公司公布第一份关于抗衰老基因治疗试验的数据：Parrish的端粒长度从6.71kb（2015年9月）延长至7.33kb（2016年3月）。BioViva认为，Parrish的端粒长度延长了约20年，它意味着该基因治疗成功减缓了衰老，但是这一临床数据仍然需要接受评审。有其他专家表示，现在下结论还为时尚早，在判定抗衰老基因治疗项目成功与

亲爱的各位吧友：欢迎来到基因疗法