2022年08月24日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟委员会（EC）批准其基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）有条件上市：作为一种一次性输液，用于治疗严重血友病A成人患者。具体为：无因子VIII抑制剂史且未检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。
Roctavian是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗（静脉输注因子VIII）的需求。
Roctavian是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗（静脉输注因子VIII）的需求。
