B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病，由于体内缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍。患者绝大部分是男性，发病率大约为3.5万分之一。基因疗法HEMGENI通过一次性注射可以使患者在数年内维持血浆FIX活性，从而使患者无需用药或者减少给药频次及给药量，降低抑制物产生的概率，维持自主凝血功能，显著改善生活质量。

欧盟委员会于2023年2月21日宣布授予一次性基因疗法HEMGENI（Xetranacogene dezaparvovec)有条件上市许可，用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。此前在2022年11月，Hemgenix获得了美国FDA的批准上市，用于18岁以上血友病B成人患者的治疗。 这是FDA第一个也是唯一一个针对血友病B(先天性因子IX缺乏症)的一次性基因疗法。也是欧盟(EU)和欧洲经济区(EEA)批准的首个B型血友病基因疗法。

欧盟委员会的决定是基于pivotal HOPE-B试验，试验结果表明，接受Hemgenix治疗的血友病B患者的平均凝血因子Ⅸ活性水平表现出稳定和持久的增长（平均FIX活性为36.9%），校正后的年出血率（ABR）减少64%。

在输注Hemgenix后，96%的患者停止了常规的凝血因子Ⅸ预防性治疗，在Hemgenix治疗后的18个月，平均凝血因子Ⅸ消耗量比导入期减少了97%。

在临床环境中，治疗通常耐受性良好根据HOPE-B试验的数据，没有严重的治疗相关不良事件(AE)。