英国批准该药物是基于一项为期12周的安慰剂对照研究（NCT02435173）的证据。该研究为盲法随机研究。共有31名成人和儿童患者参与。研究期间，21名患者每天两次接受70毫克Joenja治疗，10名患者每天两次接受安慰剂治疗。共同主要疗效终点是淋巴结缩小和免疫表型正常化。
结果显示，到研究的第85天，服用Joenja的患者淋巴结缩小，潜在免疫缺陷得到纠正。该药物最常见的不良反应是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。