PI3Kδ过度活化综合征是一种损害免疫系统的遗传性疾病，患者由于免疫系统（人体的自然防御系统）无法正常工作而无法抵抗感染。主要症状通常发生在出生的头两年，包括反复肺部感染以及无法正常生长和发育。反复的肺部感染可能导致支气管扩张（部分气道扩大和炎症），PI3Kδ过度活化综合征患者更容易患上血细胞癌，如淋巴瘤。

在Joenja获批之前，PI3Kδ过度活化综合征患者的常规疗法是使用抗生素、免疫抑制剂和免疫球蛋白替代药物来治疗疾病症状。

Joenja（leniolisib，莱尼利西布）是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，适用于治疗体重45公斤或以上的成人和12岁及以上青少年。其推荐剂量为每天两次，每次1片，间隔约12小时。

英国批准该药物是基于一项为期12周的安慰剂对照研究（NCT02435173）的证据。该研究为盲法随机研究。共有31名成人和儿童患者参与。研究期间，21名患者每天两次接受70毫克Joenja治疗，10名患者每天两次接受安慰剂治疗。共同主要疗效终点是淋巴结缩小和免疫表型正常化。
结果显示，到研究的第85天，服用Joenja的患者淋巴结缩小，潜在免疫缺陷得到纠正。该药物最常见的不良反应是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。