（美国商业资讯） - eGenesis是一家生物技术公司，致力于开发与人类相容的工程器官以解决全球器官短缺问题，该公司今天宣布首次将基因工程猪肾移植到活体人类接受者体内。
该移植手术由美国食品和药物管理局（FDA）根据扩展访问途径授权，并由马萨诸塞州总医院（MGH）的外科团队进行，该团队由医学博士Tatsuo Kawai博士和医学博士Nahel Elias领导。患者患有终末期肾病，在失去血管通路以支持继续使用透析后缺乏其他治疗选择。手术后，患者状况良好，在MGH恢复良好。
美国有超过 800,000 人，全球有数百万人患有终末期肾病或肾衰竭，这是一种危及生命的疾病，移植被认为是改善生活质量和结果的金标准治疗选择。然而，对器官的需求远远超过供应，每年有超过90,000人在肾脏等待名单上，大约进行25,000例肾移植。eGenesis开发的人类相容供体器官为结束候补名单死亡率和缓解可移植器官短缺提供了一种潜在的可行替代方案。
用于该程序的eGenesis供体肾脏（EGEN-2784）是该公司肾移植的主要候选者，并具有三类编辑：（1）敲除参与合成与超急性排斥反应有关的聚糖抗原的三个基因，（2）插入七个人类转基因，这些转基因参与调节排斥反应的途径：炎症， 先天免疫、凝血和补体，以及 （3） 猪基因组中内源性逆转录病毒的失活。eGenesis 是业内唯一一家开发携带所有三类编辑的器官的公司，以解决器官安全性和有效性问题。如果没有基因改造，猪肾会立即被人类接受者排斥。
eGenesis首席执行官Michael Curtis博士说：“这一成功的手术预示着医学的新时代，在这个时代，我们有可能消除器官供应作为移植障碍的障碍，并实现我们的愿景，即没有患者在等待器官时死亡。“我们对这位患者的勇气和慷慨感到谦卑，他是一位真正的先驱，使科学和移植医学取得了重大突破。我们生成的大量EGEN-2784长期受体生存的临床前证据使我们有信心在临床环境中评估我们的产品。我们很高兴能与MGH的团队合作开展这一历史性手术，因为他们在临床护理和研究方面的卓越表现以及他们对我们技术的长期经验。
使用的免疫抑制方案包括批准的药物以及针对共刺激 CD40L 通路的新型研究性单克隆抗体 tegoprubart。Tegoprubart 由 Eledon Pharmaceuticals 提供，目前正在两项肾脏同种异体移植临床试验中进行评估。
“这项手术标志着移植领域的一个关键里程碑，说明了我们社区内部以及与 eGenesis 等领先组织合作解决全球器官短缺这一关键问题的力量。MGH 和 eGenesis 密切合作，将这种移植从概念变为现实。我们也感谢FDA团队在此过程中的支持和指导。最后，我们赞扬病人的勇气。该手术的成功为全世界与器官衰竭作斗争的个人点亮了希望的灯塔，“马萨诸塞州总医院肾移植医学主任 Leonardo V. Riella 医学博士说。
几十年来，随着现代基因组编辑工具和下一代测序技术的进步，跨物种移植的进展加速了eGenesis，使eGenesis能够将基因工程器官推向临床环境。