先天性无胸腺症又名 DiGeorge综合征,该症极为罕见,患儿一出生就没有胸腺而缺乏正常T细胞,因此具有严重的免疫缺陷、危及生命的免疫失调,以及对潜在致命感染的高度易感性。仅靠支持性护理,患儿通常会在两三岁时去世。至今为止,RETHYMIC 是 FDA 批准的第一种也是唯一一种用于先天性无胸腺儿童患者免疫重建的治疗方法。
RETHYMIC的研发公司Enzyvant,于10月8号宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了RETHYMIC(allogeneic processed thymus tissue-agdc,重构胸腺组织),用于治疗先天性无胸腺(一种罕见的免疫疾病)的儿童患者。
Rethymic由人同种异体(供体来源)胸腺组织组成,胸腺组织经过处理和培养,然后植入患者体内,以帮助无胸腺患者重建免疫(提高免疫功能)。剂量由患者定制,根据Rethymic切片的表面积和患者的体表面积确定。Rethymic不适用于重度联合免疫缺损病患者的治疗。
RETHYMIC的研发公司Enzyvant,于10月8号宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了RETHYMIC(allogeneic processed thymus tissue-agdc,重构胸腺组织),用于治疗先天性无胸腺(一种罕见的免疫疾病)的儿童患者。
Rethymic由人同种异体(供体来源)胸腺组织组成,胸腺组织经过处理和培养,然后植入患者体内,以帮助无胸腺患者重建免疫(提高免疫功能)。剂量由患者定制,根据Rethymic切片的表面积和患者的体表面积确定。Rethymic不适用于重度联合免疫缺损病患者的治疗。