近期上市的辉瑞马塔西单抗给血友病患者带来了曙光，马塔西单抗已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格和孤儿药资格，并于2024年10月和11月分别获FDA、欧盟委员会（EC）批准上市。
马塔西单抗通过抑制TFPI对凝血通路核心——凝血因子X（FⅩ）的抑制作用，恢复凝血，达到出血和凝血的再平衡。这种创新机制不受血友病类型影响，可同时满足血友病A及血友病B患者的治疗需求。
马塔西单抗是一种组织因子途径抑制物（TFPI）拮抗剂，适用于无凝血因子VIII抑制物的成人和12岁及以上儿童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者，或无凝血因子IX抑制物的成人和12岁及以上儿童B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）患者，只需每周注射一次，作为常规预防用药，以预防或减少出血事件的发生频率，有望减少患者因频繁输注带来的心理负担和用药负担。