FDA授予Posdinemab快速通道指定，用于治疗早期阿尔茨海默病

强生公司于1月8日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Posdinemab快速通道指定，用于治疗早期阿尔茨海默病(AD)患者。FDA的快速通道计划旨在促进严重或可能危及生命且医疗需求未满足的疾病的治疗方法的开发和加快审查。

阿尔茨海默病(AD)是世界上最常见的痴呆症，是一种致命的神经退行性疾病，其特征是进行性记忆丧失和其他认知能力下降，严重到足以严重影响日常生活。AD的诊断标准基于既定的分类，但随着研究的进展而不断发展。临床前AD是指具有可检测的阿尔茨海默病病理(淀粉样蛋白和tau蛋白)但认知未受损的个体。早期阿尔茨海默病包括由于阿尔茨海默病(也称为前驱AD)和轻度阿尔茨海默氏痴呆引起的轻度认知障碍的个体。 随着AD的发展，患者的认知能力会不断下降，最终丧失执行基本任务、交流或识别亲人的能力。AD无法治愈，尽管取得了一些新进展，但在这种毁灭性的疾病中，仍有大量需求未得到满足。

Posdinemab是一种研究中的单克隆抗体，它通过靶向和中和阿尔茨海默病特异性磷酸化tau，防止其扩散到其他神经元来发挥作用。该名称是基于1期试验的数据，该试验显示posdinemab减少了AD患者脑脊液中磷酸化的tau蛋白。非临床研究也证明了tau聚集的发展和扩散的减少。

目前正在对Posdinemab进行随机、双盲、安慰剂对照、平行组2b期AuTonomy研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04619420），该研究招募了523名早期阿尔茨海默病患者。 研究参与者被随机分配接受每4周一次静脉注射低剂量posdinemab、高剂量posdinemab或安慰剂。主要终点是第104周综合阿尔茨海默病评分量表(iADRS)总分相对于基线的变化。

此外，强生称其首个针对临床前AD人群中的tau的主动免疫疗法JNJ-2056于2024年7月获得美国FDA快速通道指定。JNJ-2056旨在靶向病理性磷酸化tau的c-末端区域，这种疗法被设计用于抑制病理性tau的传播和扩散，其目的还在于延迟或预防临床前AD中临床症状的发作。 JNJ-2056目前处于IIb期试验(ReTain)，目前正在积极招募患者，包括患有临床前AD的参与者，他们在大脑中具有tau病理，但尚未出现认知障碍；评估JNJ-2056激活免疫系统的潜力，从而产生针对病理性磷酸化tau的抗体。