原研药，就是上市了普通人也用不起，因为太贵了！

19 年托伐普坦 100 一颗，到现在 24 年 五年了 30 一颗，桂林产的网上最便宜的五块多一颗，估计 8429 上市后再有个六七年也会便宜吧，就是不知道七八年后咱们身体到什么程度了，吃这个还会有效果吗。

这个药对多囊肝有效吗，能彻底治愈多囊肾吗！知道的说说

真的么？

太好了

看完了
25年中开始3期实验，收集12个月的数据，也就是26年中可以提交快速审批。如果是普通审批则需要24个月的数据，也就是到27年中。
目前的3个月测试数据表明可以减小肾体积，但是肾功能短时间还看不出来改善。
27年中可以得到足够数据验证对肾功能的效果

根据网上资料，目前也有一些药可以减小肾体积，但是对肾功能没有明显保护。唯一证明有效的就是托伐普坦。所以对这个新药也只能谨慎乐观了。
另外贴一些目前研发中的新药

治愈？说实话，我不大相信

我也帮家人关注这个药物呢！

就算能上市，到国内有需要多久？

现在25年，顺利的话还需要经历2期和3期，而且能不能走到3期都不好说，就算一切顺利，29年甚至30年能上市已经很好了。

以下是关于RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的相关信息及疗效评估，基于最新的临床试验进展和研究数据：
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### **一、药物基本信息**
**药物名称**：RGLS8429
**研发公司**：Regulus Therapeutics（纳斯达克：RGLS）
**作用机制**：
- RGLS8429是一种新型的下一代寡核苷酸疗法，通过抑制miR-17（一种促进囊肿生长的微小RNA）发挥作用，并优先靶向肾脏。
- 临床前研究显示，它能显著改善肾功能、缩小肾脏体积，并减少囊肿形成。
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### **二、临床试验进展**
1. **1期单次递增剂量（SAD）研究**
- 2022年完成，结果显示RGLS8429具有良好的安全性和药代动力学（PK）特征，未报告严重不良事件，血浆暴露量呈剂量依赖性。
2. **1b期多剂量递增（MAD）研究**
- **队列1-3**（基于体重的剂量）：
- 第三队列（3 mg/kg剂量组）数据显示，70%的患者在治疗后3个月内身高调整后的总肾体积（htTKV）缩小，尿多囊蛋白PC1和PC2水平显著增加（与疾病严重程度呈负相关），且统计学意义显著。
- **队列4**（固定剂量300 mg）：
- 2024年10月完成26名患者入组，计划2025年初公布数据，重点关注htTKV变化和长期安全性。
3. **未来计划**：
- 预计2025年启动关键性2/3期临床试验，并可能通过加速审批通道（Accelerated Approval）推进。
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### **三、疗效数据亮点**
1. **生物标志物改善**：
- PC1和PC2（PKD1/PKD2基因产物）的尿液中水平显著增加，提示疾病进展减缓。
2. **影像学改善**：
- 在3 mg/kg剂量组中，70%患者的htTKV缩小，部分患者肾脏体积平均减少幅度达统计学显著水平。
3. **机制验证**：
- 剂量依赖性效应明确，3 mg/kg剂量显示出更一致的疗效，支持进一步开发。
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### **四、安全性与耐受性**
- **安全性**：所有临床试验中未报告严重不良事件，常见副作用包括轻微注射部位反应或胃肠道不适。
- **优势**：相比第一代候选药物RGLS4326，RGLS8429未出现中枢神经系统（CNS）脱靶毒性，药理特性更优。
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### **五、未来展望与挑战**
1. **潜力**：
- RGLS8429可能成为首个通过抑制miR-17机制治疗ADPKD的药物，直接靶向遗传病因。
- 若2/3期试验成功，有望为患者提供延缓肾功能恶化的新选择。
2. **挑战**：
- 需验证长期疗效和安全性，尤其是终末期肾病高风险患者的获益。
- 需解决药物递送效率和肾脏特异性靶向的优化问题。
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### **六、与现有疗法的对比**
目前唯一获批的ADPKD靶向药物是托伐普坦（Tolvaptan），但因其肝毒性和频繁副作用限制使用。RGLS8429若获批，可能提供更安全的替代方案，且机制上更直接针对囊肿生长的分子通路。
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### **总结**
RGLS8429在临床试验中显示出良好的安全性和初步疗效，尤其在缩小肾脏体积和改善生物标志物方面表现突出。尽管仍需大规模验证，但其靶向遗传机制的创新性为ADPKD治疗带来新希望。未来需关注2025年关键临床试验数据及监管进展。