在2024年美国肾脏周（ASN Kidney Week）上，公布了几项重要的临床试验结果。以下是详细的研究成果：
1. 培莫沙肽（Pegmolesatide）治疗慢性肾脏病（CKD）透析贫血患者的Ⅲ期研究研究背景：培莫沙肽是一种新型长效聚乙二醇化促红细胞生成素模拟肽，已在2023年6月获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，并于当年纳入国家医保目录。
研究方法：这项随机、多中心、开放标签、非劣效性Ⅲ期研究（NCT03902691）旨在探讨培莫沙肽治疗透析患者贫血的进一步获益。共有372例接受透析的慢性肾脏病患者被随机（2:1）分配接受培莫沙肽或阿法依泊汀治疗，为期52周。
研究结果：
在接受培莫沙肽治疗的患者中，达到平均血红蛋白（Hb）≥11 g/dL的比例高于接受阿法依泊汀治疗的患者（63.9% vs 44.7%，P=0.0003）。培莫沙肽组有更多的患者维持Hb水平在11-12 g/dL（35.2% vs 22.8%，P=0.0164）和11-13 g/dL（57.5% vs 36.8%，P=0.0002）的目标范围。特别关注的治疗相关不良事件的发生率，包括高血压（4.5% vs 6.5%）、肝毒性（0.8% vs 2.4%）和高钾血症（2.4% vs 4.0%），培莫沙肽组在数值上均更低。研究结论：与阿法依泊汀相比，培莫沙肽更可能维持血红蛋白水平处于指南推荐的目标范围，并且具有更佳的安全性特征。
2. 耐赋康（Nefecon）在IgA肾病患者中的应用研究背景：耐赋康是一种布地奈德肠溶胶囊，用于治疗IgA肾病。NefIgArd III期研究是一项随机、双盲、多中心研究，评估了耐赋康与安慰剂相比的疗效和安全性。
研究方法：研究为期2年，包括9个月的耐赋康或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。患者以1∶1的比例随机分配，接受耐赋康或安慰剂治疗。
研究结果：
耐赋康治疗组时间加权的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰剂组时间加权的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐赋康治疗可带来9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR获益。在中国患者中，耐赋康治疗的患者肾功能衰退程度较安慰剂减少了约66%，这一数值在全球人群约为50%。耐赋康组的蛋白尿降低作用持久，与安慰剂相比，中国人群9个月的耐赋康治疗在9个月和24个月时分别使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。研究结论：耐赋康在中国患者中的疗效显著优于全球研究中的平均水平，显示出更好的肾功能保护和蛋白尿下降效果。
3. IgA肾病的发病机制与新靶点研究背景：IgA肾病（IgAN）是最常见的原发性肾小球疾病之一。研究者探讨了IgA肾病的发病机制，特别是APRIL作为新的治疗靶点的潜力。
研究方法：研究表明，APRIL水平与IgA肾病的进展相关，靶向APRIL的药物如Sibeprenlimab正在进行临床试验。
研究结果：
Sibeprenlimab可以显著降低尿蛋白肌酐比（uPCR），延缓肾功能下降速度，降低Gd-IgA1及APRIL水平，并且具有良好的安全性。临床2b期研究提示，Sibeprenlimab在用药12个月后，患者的24小时尿蛋白肌酐比减少47.2%、58.8%和62.0%。研究结论：Sibeprenlimab未来或可成为治疗IgAN的重点药物，研究数据显示其对eGFR有保护作用，降低Gd-IgA1及APRIL水平，并且具有良好的安全性。
这些研究成果为肾脏病的治疗提供了新的希望，尤其是在IgA肾病和CKD的管理上，可能会改变现有的治疗策略。
1. 培莫沙肽（Pegmolesatide）治疗慢性肾脏病（CKD）透析贫血患者的Ⅲ期研究研究背景：培莫沙肽是一种新型长效聚乙二醇化促红细胞生成素模拟肽，已在2023年6月获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，并于当年纳入国家医保目录。
研究方法：这项随机、多中心、开放标签、非劣效性Ⅲ期研究（NCT03902691）旨在探讨培莫沙肽治疗透析患者贫血的进一步获益。共有372例接受透析的慢性肾脏病患者被随机（2:1）分配接受培莫沙肽或阿法依泊汀治疗，为期52周。
研究结果：
在接受培莫沙肽治疗的患者中，达到平均血红蛋白（Hb）≥11 g/dL的比例高于接受阿法依泊汀治疗的患者（63.9% vs 44.7%，P=0.0003）。培莫沙肽组有更多的患者维持Hb水平在11-12 g/dL（35.2% vs 22.8%，P=0.0164）和11-13 g/dL（57.5% vs 36.8%，P=0.0002）的目标范围。特别关注的治疗相关不良事件的发生率，包括高血压（4.5% vs 6.5%）、肝毒性（0.8% vs 2.4%）和高钾血症（2.4% vs 4.0%），培莫沙肽组在数值上均更低。研究结论：与阿法依泊汀相比，培莫沙肽更可能维持血红蛋白水平处于指南推荐的目标范围，并且具有更佳的安全性特征。
2. 耐赋康（Nefecon）在IgA肾病患者中的应用研究背景：耐赋康是一种布地奈德肠溶胶囊，用于治疗IgA肾病。NefIgArd III期研究是一项随机、双盲、多中心研究，评估了耐赋康与安慰剂相比的疗效和安全性。
研究方法：研究为期2年，包括9个月的耐赋康或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。患者以1∶1的比例随机分配，接受耐赋康或安慰剂治疗。
研究结果：
耐赋康治疗组时间加权的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰剂组时间加权的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐赋康治疗可带来9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR获益。在中国患者中，耐赋康治疗的患者肾功能衰退程度较安慰剂减少了约66%，这一数值在全球人群约为50%。耐赋康组的蛋白尿降低作用持久，与安慰剂相比，中国人群9个月的耐赋康治疗在9个月和24个月时分别使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。研究结论：耐赋康在中国患者中的疗效显著优于全球研究中的平均水平，显示出更好的肾功能保护和蛋白尿下降效果。
3. IgA肾病的发病机制与新靶点研究背景：IgA肾病（IgAN）是最常见的原发性肾小球疾病之一。研究者探讨了IgA肾病的发病机制，特别是APRIL作为新的治疗靶点的潜力。
研究方法：研究表明，APRIL水平与IgA肾病的进展相关，靶向APRIL的药物如Sibeprenlimab正在进行临床试验。
研究结果：
Sibeprenlimab可以显著降低尿蛋白肌酐比（uPCR），延缓肾功能下降速度，降低Gd-IgA1及APRIL水平，并且具有良好的安全性。临床2b期研究提示，Sibeprenlimab在用药12个月后，患者的24小时尿蛋白肌酐比减少47.2%、58.8%和62.0%。研究结论：Sibeprenlimab未来或可成为治疗IgAN的重点药物，研究数据显示其对eGFR有保护作用，降低Gd-IgA1及APRIL水平，并且具有良好的安全性。
这些研究成果为肾脏病的治疗提供了新的希望，尤其是在IgA肾病和CKD的管理上，可能会改变现有的治疗策略。
