rgls8429 2024年3月，我们宣布在我们的RGLS8429治疗ADPKD的1b期MAD研究中，第二组患者的阳性顶线结果。在第二个队列中，14名患者按3：1随机分配，每隔一周接受2mg/kg的RGLS8429或安慰剂，持续三个月。RGLS8429耐受性良好，无安全问题发现。与1mg/kg和安慰剂相比，根据尿中多囊蛋白水平，在2mg/kg时观察到RGLS8429的生物活性更大，这在给药3个月后最为明显。基于成像的生物标志物的探索性结果令人鼓舞，3名PC1和PC2增幅最高的患者，经身高调整的总肾脏体积（“htTKV”）减少> 4%，总肾脏囊肿体积（“TKCV”）相应减少。这些数据表明，靶向miR-17可能对ADPKD患者的htTKV和TKCV产生潜在影响，该公司将在队列3和4的更高剂量下进一步探索这一点。目前，有一种药物获得批准，几种疗法处于临床前和临床开发阶段，用于治疗ADPKD患者。2018年，大冢制药获得FDA批准上市Jynarque ®，用于减缓有快速进展ADPKD风险的成年人的肾功能下降。据报道处于临床开发阶段的其他疗法包括来自XORTX Therapeutics Inc.的XRX-008（氧嘌呤醇的重新配方），该公司完成了一项桥接药代动力学研究并计划在ADPKD和高尿酸血症患者中启动3期研究，来自Kadmon Corporation的tesevatinib于2022年完成了2期研究，最近被赛诺菲收购，还有强生报道的口服小分子JNJ-0237已在健康志愿者中完成1期单次递增剂量安全性研究.福泰制药最近宣布完成VX-407用于治疗具有特定突变的ADPKD患者子集的IND启用研究，并预计于2024年在健康志愿者中启动1期临床试验。
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Regulus Therapeutics Inc. (纳斯达克股票代码：RGLS ) 今天宣布了其 RGLS8429 治疗 ADPKD 的 1b 期 MAD 研究第三组患者的积极顶线结果。
1b 期 MAD 研究是一项双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 RGLS8429 对 ADPKD 成人患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 (PK/PD)。该研究正在评估 RGLS8429 在三种不同体重剂量水平和一种固定剂量水平下的治疗效果，包括测量尿液多囊蛋白 1 和 2 (PC1 和 PC2)、htTKV、囊肿结构和整体肾功能的变化。PC1 和 PC2 是 PKD1 和 PKD2 基因的蛋白质产物，已证实与疾病严重程度呈负相关。第四组将包括多达 30 名患者，已开始招募，患者将每隔一周接受 300 毫克的开放标签固定剂量 RGLS8429，持续三个月。除了 PC1 和 PC2 以及安全性外，还将评估成像生物标志物。
在第三组中，16 名受试者按 3:1 的比例随机分配，每隔一周接受 3 mg/kg RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。
RGLS8429 耐受性良好，无安全问题
根据尿液 PC1 和 PC2，在完成 3 mg/kg 剂量水平后，继续观察到机械剂量反应的证据
与早期队列相比，3 mg/kg 组患者的 PC1 和 PC2 均有更持续的增加
PC1 和 PC2 相对于基线的百分比变化表明，所有测试剂量均存在剂量反应，与安慰剂相比，3 mg/kg 剂量具有统计学意义
探索性 MRI 成像分析表明，RGLS8429 在 3 个月的给药剂量下降低了 htTKV（3 mg/kg）
70% 的受试者在完成 3 mg/kg 剂量水平后，htTKV 有所减少
“我们很高兴看到 RGLS8429 在 3 毫克/千克剂量水平下表现出一致的机械反应和 htTKV 减少，同时具有适当的安全性和耐受性，”普雷斯顿课程医学博士、总裁兼研发主管。“这些数据支持我们在此 1b 期试验中正在进行的和最终的 300 毫克固定剂量组。我们相信，这项研究的数据将成为 RGLS8429 在加速审批监管途径下进行的潜在关键 2/3 期研究的基础，该研究将与 FDA 进行讨论。 ”
“基于我们前两组患者的积极结果，第三组患者的数据，尤其是大多数患者中 htTKV 的减少，进一步增强了我们对 RGLS8429 能够解决 ADPKD 潜在遗传原因的信心，”杰·哈根Regulus Therapeutics首席执行官。“我们预计将在今年第四季度向 FDA 申请召开 1 期结束会议，并期待在年底前提供 1b 期 MAD 研究开放标签第四批也是最后一批患者的数据更新。”
分享一个，RGLS8429最新一组临床试验的数据出来了，目前看效果不错
1b 期 MAD 研究是一项双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 RGLS8429 对 ADPKD 成人患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 (PK/PD)。该研究正在评估 RGLS8429 在三种不同体重剂量水平和一种固定剂量水平下的治疗效果，包括测量尿液多囊蛋白 1 和 2 (PC1 和 PC2)、htTKV、囊肿结构和整体肾功能的变化。PC1 和 PC2 是 PKD1 和 PKD2 基因的蛋白质产物，已证实与疾病严重程度呈负相关。第四组将包括多达 30 名患者，已开始招募，患者将每隔一周接受 300 毫克的开放标签固定剂量 RGLS8429，持续三个月。除了 PC1 和 PC2 以及安全性外，还将评估成像生物标志物。
在第三组中，16 名受试者按 3:1 的比例随机分配，每隔一周接受 3 mg/kg RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。
RGLS8429 耐受性良好，无安全问题
根据尿液 PC1 和 PC2，在完成 3 mg/kg 剂量水平后，继续观察到机械剂量反应的证据
与早期队列相比，3 mg/kg 组患者的 PC1 和 PC2 均有更持续的增加
PC1 和 PC2 相对于基线的百分比变化表明，所有测试剂量均存在剂量反应，与安慰剂相比，3 mg/kg 剂量具有统计学意义
探索性 MRI 成像分析表明，RGLS8429 在 3 个月的给药剂量下降低了 htTKV（3 mg/kg）
70% 的受试者在完成 3 mg/kg 剂量水平后，htTKV 有所减少
“我们很高兴看到 RGLS8429 在 3 毫克/千克剂量水平下表现出一致的机械反应和 htTKV 减少，同时具有适当的安全性和耐受性，”普雷斯顿课程医学博士、总裁兼研发主管。“这些数据支持我们在此 1b 期试验中正在进行的和最终的 300 毫克固定剂量组。我们相信，这项研究的数据将成为 RGLS8429 在加速审批监管途径下进行的潜在关键 2/3 期研究的基础，该研究将与 FDA 进行讨论。 ”
“基于我们前两组患者的积极结果，第三组患者的数据，尤其是大多数患者中 htTKV 的减少，进一步增强了我们对 RGLS8429 能够解决 ADPKD 潜在遗传原因的信心，”杰·哈根Regulus Therapeutics首席执行官。“我们预计将在今年第四季度向 FDA 申请召开 1 期结束会议，并期待在年底前提供 1b 期 MAD 研究开放标签第四批也是最后一批患者的数据更新。”
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11楼2024-06-27 19:31
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