2024年3月12日， Regulus Therapeutics（纳斯达克股票代码：RGLS），一家专注于发现和开发以microRNAs为靶点的创新药物的生物制药公司，宣布已就向某些机构投资者和其他合格投资者进行私募签订了最终证券购买协议。预计融资将于2024年3月14日前后完成，届时公司预计将获得约1亿美元的总收益。
根据证券购买协议，投资者同意以每股1.60美元的价格购买公司的普通股。某些投资者还同意以每股160.00美元的购买价购买新指定的无投票权A-6类可转换优先股，以代替普通股。每股无投票权A-6类可转换优先股可转换为100股普通股，但受某些实益所有权转换限制。
受此消息影响，该公司股价大涨70%，目前总市值4773万美元。
同日，Regulus公布了RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 的1b 期多剂量临床试验(MAD) 在第二组患者中获得了积极的顶线数据。RGLS8429是一种用于治疗ADPKD的新型下一代寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先针对肾脏。
1b期MAD研究是一项双盲、安慰剂对照试验，评估RGLS8429在成年ADPKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）。该研究将评估三个不同剂量水平的RGLS8429治疗，包括测量多囊蛋白、高度调整后的总肾脏体积（htTKV）、囊肿结构和整体肾功能的变化。第二组患者将在三个月内每隔一周接受2毫克/公斤的RGLS8429或安慰剂。第一组患者每隔一周服用1毫克/千克的RGLS8429或安慰剂，为期三个月。
结果显示：RGLS8429的耐受性良好。根据尿液中PC1和PC2多囊卵巢素的水平，2 毫克/千克剂量水平的机理剂量反应证据确凿。尿液中PC1和PC2的测量结果表明，与1毫克/千克和安慰剂相比，2毫克/千克剂量的RGLS8429具有更强的生物活性，这种活性在用药3个月后最为明显。基于成像的生物标志物的探索性结果令人鼓舞，PC1和PC2增幅最大的3名患者的htTKV降幅大于4%，肾囊肿总体积（TKCV）也相应减少。
目前第3组患者已完全入组，预计将于2024年中期公布数据；第4组患者筛选将于2024年第二季度开始。