在研小分子ONC201是一种多巴胺受体D2（DRD2）拮抗剂。通过激活整合应激反应（ISR）并让AKT和ERK失活，ONC201可在治疗浓度下表现出大脑透过性以及针对胶质瘤和其他实体瘤的临床前活性。与历史对照组相比，无分子分层的ONC201治疗成人复发胶质母细胞瘤（GBM）并未改善无进展生存期（PFS）；然而，在偶然纳入该试验2个GBM组的4例H3K27M突变型患者中，有2例表现出多发病变的持续消退。一项随访研究表明，在多项持续治疗研究的混合队列中，H3K27M-DMG患者（n=18）表现出持久的治疗反应。
接受ONC201治疗的患者按照高级别胶质瘤（HGG）神经肿瘤学反应评估（RANO）标准进行影像学分析。结果显示，在ONC201-014患者中，部分缓解（PR）6例（31.6%），疾病稳定（SD）7例（36.8%），疾病进展（PD）6例（31.6%）；治疗期间，中位至PR时间为8个月（2.3~20.7），影像学缓解的中位持续时间为14个月（0~31.0）。在ONC201-018患者中，PR为9例（40.9%），SD为8例（36.4%），PD为5例（22.7%）；中位至PR时间为7.6个月（2.5~11.7），影像学缓解中位持续时间为8个月（0~16）。此外，ONC201-014非复发患者的脑灌注成像分析显示，表化的基线相对脑血容量（nrCBV）与OS（r=-0.74，P=0.004）、PFS（r=-0.76，P=0.002）之间呈显著负相关。#胶质瘤#
接受ONC201治疗的患者按照高级别胶质瘤（HGG）神经肿瘤学反应评估（RANO）标准进行影像学分析。结果显示，在ONC201-014患者中，部分缓解（PR）6例（31.6%），疾病稳定（SD）7例（36.8%），疾病进展（PD）6例（31.6%）；治疗期间，中位至PR时间为8个月（2.3~20.7），影像学缓解的中位持续时间为14个月（0~31.0）。在ONC201-018患者中，PR为9例（40.9%），SD为8例（36.4%），PD为5例（22.7%）；中位至PR时间为7.6个月（2.5~11.7），影像学缓解中位持续时间为8个月（0~16）。此外，ONC201-014非复发患者的脑灌注成像分析显示，表化的基线相对脑血容量（nrCBV）与OS（r=-0.74，P=0.004）、PFS（r=-0.76，P=0.002）之间呈显著负相关。#胶质瘤#
