慢性移植物抗宿主病是供体来源的造血细胞针对受体组织的免疫反应，是同种异体造血干细胞移植的一种严重的、可能危及生命的并发症，可持续数年。慢性移植物抗宿主病通常累及多个器官系统，皮肤和黏膜通常受累，以纤维化组织形成为特征。

由 Incyte 和 Syndax制药研发的Axatilimab是一种针对集落刺激因子 1 受体（CSF-1R）的单克隆抗体，可解决抗感染和炎症方面的问题。CSF-1R 是一种细胞表面蛋白，被认为控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能。

该申请得到2期AGAVE-201研究(NCT04710576)数据的支持，该研究评估了axatilimab在241名患有复发性或难治性活动性移植物抗宿主病且在2种治疗后病情出现进展的成人和儿科患者中的安全性和有效性。既往治疗包括ruxolitinib(74%)、依鲁替尼(31%)和贝舒地尔(23%)。
研究受试者被随机分配到3个治疗组中的1个：每2周0.3mg/kg、每2周1mg/kg或每4周3mg/kg。主要终点是总缓解率(ORR)，定义为每个剂量组中根据2014年NIH慢性移植物抗宿主病共识标准在第7天第1周期达到客观缓解的患者比例。
研究结果显示，每两周接受0.3mg/kg剂量治疗的患者在治疗的前6个月内总缓解率最高，为74%（95%CI，63-83）。该队列中的中位缓解时间为1.7个月（范围为0.9-8.1）；其中60%的患者在12个月时仍保持缓解。
在0.3mg/kg剂量组中，55%的患者在改良Lee症状量表评分（次要终点）上取得了至少7分的改善。此外，初始时受累的所有器官均观察到器官特异性应答，其中以纤维化为主的器官缓解显著：食道（78％）、关节和筋膜（76％）、肺（47％）和皮肤（27％）。
最常见的治疗中出现的不良事件是天冬氨酸转氨酶、血肌酸磷酸激酶、脂肪酶、乳酸脱氢酶和丙氨酸转氨酶升高。

“尽管最近在慢性移植物抗宿主病患者的治疗方面取得了进展，但对于在早期治疗中取得进展的患者来说，仍然存在显著的未满足的需求，”Incyte首席执行官Hervé Hoppenot说道。“Axatilimab的新机制提供了一种差异化的治疗方法，可以帮助患有这种毁灭性疾病的患者。我们期待与FDA和Syndax的合作伙伴密切合作，审查我们针对该适应症的axatilimab申请。”