细胞动力科技公司公布了aficamten在症状性梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者中进行的关键3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极顶线结果。该顶线结果表明，与安慰剂相比，使用新一代选择性心肌肌球蛋白抑制剂aficamten可显著提高患者的运动能力，并且在所有10个预先指定的次要终点中也观察到具有统计学意义和临床意义的改善。
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在梗阻性肥厚型心肌病中，基因突变会影响肌球蛋白（一种心肌蛋白）。突变的肌球蛋白会导致过度收缩，使心肌增厚从而使器官更难泵血。患者会感到疲劳和呼吸短促。这种情况可能会发展为心力衰竭。
Aficamten是一种在研口服、选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期期间活性肌动蛋白-肌球蛋白桥联的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。
Aficamten是一种在研口服、选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期期间活性肌动蛋白-肌球蛋白桥联的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。
“对于有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者来说，心肌肌球蛋白抑制代表了一种令人兴奋的新治疗选择，”SEQUOIA-HCM首席研究员Martin Maron说道。“像aficamten这样的疗法能够以具有临床意义的方式提高运动能力，并且不会出现中断治疗的低LVEF事件，对于肥厚型心肌病患者以及治疗他们的临床医生来说应该是一个受欢迎的补充治疗选择。”
与aficamten相关的第二项试验MAPLE-HCM的结果可能将于2025年公布，该试验将aficamten作为一线治疗与一线治疗β受体阻滞剂相比较；第三项试验ACACIA-HCM评估非梗阻性肥厚型心肌病患者使用aficamten的结果可能在2026年公布。
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