今日，Beam Therapeutics公司宣布，今年8月，首例患者接受了在研疗法BEAM-201的治疗。BEAM-201是一种经过四重碱基编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，正在进行一项1/2期临床研究，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。
新闻稿指出，这是首款进入临床开发阶段的四重碱基编辑，同种异体CAR-T疗法，也是在美国首次进入临床开发的碱基编辑在研疗法。

BEAM-201是一种靶向CD7的同种异体CAR-T细胞疗法。多重碱基编辑旨在消除CD7、TRAC、PDCD1和CD52基因的表达。这种方法有可能减少对健康细胞的损伤、移植物抗宿主病和CAR-T细胞耗竭，并使BEAM-201能够避免受到靶向CD52的淋巴细胞清除预治疗的伤害，并能够使用同种异体的细胞来源。

正在进行的1/2期试验是一项多中心、开放标签研究，评估在复发性/难治性T-ALL/T-LL患者中BEAM-201的安全性和疗效。T-ALL/T-LL是一种高度侵袭性的血液癌症，起源于T细胞前体，患者治疗选择很少。试验1期部分的主要目的是评估安全性、耐受性，并确定推荐的2期剂量和淋巴细胞清除方案。试验的关键安全性终点包括治疗后出现的和治疗相关的不良事件，关键疗效终点包括完全缓解或部分缓解的患者比例、符合造血干细胞移植条件的患者比例和达到微小残留病阴性状态的患者比例。