Roctavian用于治疗A型血友病简版中文说明书

Roctavian是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法，旨在使患者能够消除或减少终生使用有助于凝血所需的因子蛋白或每月剂量的新型抗体药物进行治疗的需求。
【Roctavian适应症】
Roctavian用于治疗成人重度Ａ型血友病（先天性因子VIII(FVIII)缺乏且FVIII活性<1 IU/dL），且经FDA批准的检验未检测到腺相关病毒血清型5(AAV5)抗体。

【Roctavian禁忌症】
Roctavian禁用于患有活动性感染(急性或未控制的慢性)、已知明显肝纤维化(3或4期)或肝硬化且已知对甘露醇过敏的患者。

【Roctavian在特殊人群中使用】哺乳：没有关于孕妇使用Roctavian或哺乳的数据。

【Roctavian不良反应】
最常见的不良反应(发生率≥ 5%)是恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐和腹痛。最常见的实验室异常是丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST)、乳酸脱氢酶(LDH)、肌酸激酶(CPK)、第八因子活性水平、γ-谷氨酰转移酶(GGT)和胆红素高于正常水平(ULN)。