HoFH是一种遗传性疾病，在美国影响了大约1,300人。它会导致低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平升高和各种早发性心血管疾病。降脂疗法是治疗高水平低密度脂蛋白胆固醇（俗称“坏”胆固醇）最常用的药物。

Evkeeza是一种完全人源性的单克隆抗体，可结合并阻断血管生成素样3(ANGPTL3)的功能，血管生成素样3是一种抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)并调节循环脂质(包括LDL-C)的蛋白。

临床研究：
该批准基于一项由三部分组成的单臂非盲试验(NCT04233918)的数据，该研究评估了evinacumab在14名HoFH儿科患者（平均年龄9岁）中的疗效和安全性，这些患者被纳入试验的B部分。
患者的平均LDL-C水平为264mg/dL；86%的患者使用他汀类药物，93%的患者使用ezetimibe，50%的患者使用LDL单采术，14%的患者使用lomitapide。
除了持续24周的降脂治疗外，患者每4周静脉注射evinacumab 15mg/kg。主要终点是LDL-C从初始到第24周的变化。关键的次要终点包括evinacumab对其他脂质参数的影响。
结果显示，evinacumab达到了主要终点，显示第24周时LDL-C平均降低了48%（95%CI，-69，-28）。此外，观察到其他关键次要终点显着降低，包括载脂蛋白B（-41%；95%CI，-59，-24）、非高密度脂蛋白胆固醇（-49%；95%CI，-68、-30)和总胆固醇(-49%;95%CI,-65,-33)。LDL-C的降低在不同的初始特征中是相似的，包括年龄、性别、有限的LDLR活性、联合脂蛋白分离术的治疗以及联合背景降脂药物治疗。
evinacumab在5岁及以上患者中的安全性与在成人和12岁及以上儿童患者中观察到的安全性一致。报告的最常见不良反应是口咽痛、上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎。

香港济民药业认为：在这项关键试验中，将Evkeeza添加到标准降脂疗法中，儿童能够降低其LDL-C，其中绝大多数能够实现近50%的下降，这些是临床上有意义的结果。