肌营养不良症是种遗传性疾病，中医将其归类为“痿症”。西医尚无独特有效的靶向治疗和药物。中医认为，肾为先天之本，关键是固阳，骨生髓。肌营养不良症是一种与肾脏密切相关的中医疾病。是先天性发育不全，缺血性白细胞计数不能滋养筋骨，逐渐出现肌肉僵硬和萎缩。同时，肠胃为后天之本，行气血降，滋补脏腑筋骨，健脾胃，脾胃虚弱，气血生化不足，和肌肉组织中缺乏维生素A引起的肌肉萎缩。本病的治疗以肾、肝为主。因此，治疗的原则是健脾益气，滋补肝肾，解毒解结，强筋骨。