Regeneron制药5月21日公布了一项3期试验的积极结果，该试验评估了5至11岁患有纯合子家族性高胆固醇血症的儿童中的Evkeeza(evinacumab)。该试验达到了其主要终点，显示在第24周时，将研究性Evkeeza加入其他降脂治疗的儿童其低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)平均降低48%。
这项单臂、非盲研究(NCT04233918)评估了evinacumab在14名儿科患者(平均年龄9岁)中的疗效和安全性，患者的平均LDL-C水平为264mg/dL。这些受试者中，86%服用他汀类药物，93%服用依折麦布，50%进行了LDL单采术，14%服用lomitapide。
除了降脂治疗24周外，患者每4周静脉内接受15mg/kg的evinacumab。主要终点是LDL-C从基数到第24周的变化。关键的次要终点包括evinacumab对其他脂质参数的影响。
结果显示，evinacumab符合主要终点，证明第24周时LDL-C平均下降48%。在79%的患者中，evinacumab治疗至少使LDL-C减少了一半，并且与132mg/dL的LDL-C绝对平均减少量相关。
通常在治疗的前8周内，还观察到所有脂质终点参数（载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白(a)和总胆固醇）的水平降低。
所有完成试验的患者对Evkeeza的耐受性普遍良好。最常见的不良事件(AE)是咽痛(口咽痛，21%)以及上腹痛、腹泻、头痛和鼻咽炎(均为14%)。有2例严重AE(主动脉瓣狭窄和扁桃体炎)，均被认为与治疗无关。

“这项最新的3期试验表明，这种药物有可能成为一种突破性的HoFH疗法，适用于5岁以下的儿童，帮助他们在病程的早期控制LDL-C，”试验研究者M.DoortjeReijman医学博士说。
详细结果已在第5届欧洲动脉粥样硬化协会儿童家族性高胆固醇血症研讨会上公布。
Evinacumab是一种与促血管生成素样3(ANGPTL3)结合并阻断其功能的全人源单克隆抗体。此前，该药已获批用于治疗12岁及以上的HoFH患者，可作为其他LDL-C降压疗法的辅助药物。Regeneron计划在2022年底前向美国食品药品监督管理局(FDA)提交小儿适应症申请。这些研究数据将成为监管文件的基础。