香港著名甲状腺癌专家张文龙医生介绍，RET是一种受体酪氨酸激酶，参与神经嵴衍生细胞谱系、肾脏和雄性生殖细胞的发育。不同类型的癌症，包括甲状腺乳头状癌和髓样癌、肺腺癌和骨髓增生性疾病等在RET中表现出功能获得性突变。因此，RET蛋白已成为治疗癌症的有前途的分子靶点。一项国际研究评估了高效选择性RET靶向治疗pralsetinib在RET突变的甲状腺癌患者中的安全性和抗肿瘤活性。
ARROW（NCT03037385）是一项1/2期开放标签研究，在13个国家的71个社区和医院环境中进行，招募了18岁或以上患有RET改变的局部晚期或转移性实体瘤的患者，包括RET突变的甲状腺髓样和RET融合阳性甲状腺癌，东部肿瘤合作组的体能状态为0-2(后来在协议修正案中限制为0-1)。
对接受400mg每日一次口服pralsetinib直至疾病进展、不耐受、撤回同意或研究者决定的患者进行评估的2期主要终点是总体反应率(实体瘤反应评估标准1.1版;隐蔽独立中央审查)和安全。对既往接受过卡博替尼或凡德他尼，或两者均接受，或不符合标准治疗条件的RET突变甲状腺髓样癌患者和既往接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者的肿瘤反应进行评估;评估了所有RET改变的甲状腺癌患者的安全性。

2017年3月17日至2020年5月22日期间，研究人员招募了122名RET突变的髓样癌患者和20名RET融合阳性甲状腺癌患者。在2019年7月11日(疗效分析的入组截止日期)之前接受帕拉替尼治疗的基线可测量疾病患者中，未接受治疗的RET突变患者的总体缓解率为15(71%)of21(95%CI48–89)甲状腺髓样癌和55名患者中的33名(60%)(95%CI46-73)在先前接受过卡博替尼或凡德他尼或两者的患者中，以及9名患者中的8名(89%)(95%CI52-100)RET融合阳性甲状腺癌(每组均确认所有反应)。
截至2020年5月22日入组的RET改变的甲状腺癌患者中，常见(≥10%)3级及以上治疗相关不良事件包括高血压(24名患者[17%]，142名患者中的24名[17%])、中性粒细胞减少症(19[13%])、淋巴细胞减少(17[12%])和贫血(14[10%])。21名患者(15%)报告了严重的治疗相关不良事件，其中最常见(≥2%)是肺炎(5名患者[4%])。五名患者[4%]由于治疗相关事件而停药。一名(1%)患者因治疗相关的不良事件死亡。
Pralsetinib是一种新的、耐受性良好、有效的每日一次口服治疗选择，适用于RET突变的甲状腺癌患者。但是，香港著名甲状腺癌专家张文龙医生提醒各位患者，一旦确诊，患者应当在详细检查后确认肿瘤类型、肿瘤位置、肿瘤数量、突变基因等情况，结合自身病情和实际临床症状，在具有治疗经验的临床肿瘤专科医生的指导下治疗，切勿私下盲目尝试用药，以免出现严重副作用反应。