乳腺癌是我国女性群体发病率最高的肿瘤，其中70%是HR+/HER2-的乳腺癌的患者，而PIK3CA是HR+/HER2-亚型乳腺癌中最常见的突变基因之一。据港安健康报道，抗癌新药Alpelisib（Piqray）是一种PI3K激酶抑制剂，此前已获批用于治疗接受内分泌疗法治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。

Alpelisib国际研究数据
SOLAR-1是一项全球性、III 期随机、双盲、安慰剂对照试验，研究Alpelisib与氟维司群联合治疗绝经后女性和男性，患有PIK3CA突变的 HR+/HER2- 晚期或转移性乳腺癌，在此期间或之后进展使用或不使用CDK4/6抑制1,2,3 的芳香酶抑制剂治疗。SOLAR-1是支持该批准的关键III期试验。
该试验随机分配了572名患者，根据Z央肿瘤 组 织 评 估将患者分配到PIK3CA突变队列（n = 341）或 PIK3CA 非突变队列（n = 231）。在每个队列中，患者以1:1的比例随机接受 Alpelisib（每天一次 300 毫克）加氟维司群（每 28 天 500 毫克 + 周期 1 第 15 天）或安慰剂加氟维司群的连续口服治疗。分层基于内脏转移和先前的 CDK4/6 抑制剂治疗 1,2,3。患者和研究人员对 PIK3CA 突变状态和治疗不知情。
主要终点是当地研究者使用RECIST 1.1 对PIK3CA突变患者评估的PFS。关键次要终点是总生存期，其他次要终点包括但不限于总体反应率、临床获益率、健康相关生活质量、PIK3CA 非突变队列的疗效、安全性和耐受性1,2,3 . SOLAR-1 正在进行评估总生存期和其他次要终点。
结果显示，研究达到了主要终点：在PIK3CA突变HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中，与氟维司群相比，Alpelisib联合氟维司群治疗使无进展生存期几乎延长一倍（中位PFS：11.0个月 vs 5.7个月）、疾病进展或死亡风险显著降低35%（HR=0.65，95%CI:0.50-0.85；p＜0.001）；总缓解率（ORR）方面，Alpelisib+氟维司群治疗组是氟维司群治疗组的2倍多（36% vs 16%）。PFS亚组分析显示，无论是否有肺/肝转移，Alpelisib的疗效一致。在PIK3CA非突变患者中，Alpelisib+氟维司群联合用药的PFS改善作用不明显。
安全性方面，在总体人群中，最常见的3级或4级不良事件为高血糖（Alpelisib+氟维司群组为36.6%，氟维司群组为0.7%）和皮疹（9.9%对0.3%）。Alpelisib+氟维司群组有6.7%的患者出现3级腹泻，而氟维司群组有0.3%的患者出现3级腹泻；未报告4级腹泻。因不良事件而停药的患者百分比分别为25.0%和4.2%。

Alpelisib药物介绍
药品名：Alpelisib
商品名：Piqray
生产商：诺华
咨询方：港安健康国际医疗
Alpelisib是一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂，其有效成分可以特异性抑制PI3K / AKT激酶（或蛋白激酶B）信号传导途径中的PIK3，从而抑制PI3K信号传导途径的激活。 PI3K信号传导途径的激活通常与肿瘤发生有关。Piqray在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。
港安健康温馨提示：Piqray是目前唯一一个被批准用于治疗PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的药物，它的上市能为医生提供更多的治疗选择，可以针对性地对患者进行靶向治疗。内地患者如需用药与治疗，可联系港安健康，预约治疗经验丰富的香港医院和专家。港安健康能为内地患者香港就医提供一站式的就医服务，VIP绿色通道更能帮助患者快速顺利地前往香港治疗。