非劣效随机对照试验的研究设计和统计分析思路

多数随机对照临床试验（RCT）的目的是确定一种新的干预是否优于对照，即优效性试验（Superiority Trial）。非劣效研究的目的在于证明新的干预组不差于对照组。事实上非劣效性试验的目的是为了证实新的干预措施不如对照组的程度，不超过事先指定的基于主要研究终点的一个较小的量。这个量被称为非劣效性界值（non-inferiority margin）。
非劣效研究的目的是证明新的干预跟标准治疗比疗效类似，或者略差，但是差距没有超过具有临床意义的程度（非劣效性界值），而同时新的干预措施在可获得性，成本，用药的便捷程度，安全性或者生活治疗方面具有优势。非疗效相关的优势，是开展非劣效研究的重要前提，如果没有这些优势，仅仅证明新的干预措施的疗效不劣于标准治疗，也不足以使新的干预措施获批或者被指南推荐。