JCI发表了一篇极为重要的HIV治愈临床试验文章，报道了Penn的James Riley组和Sangamo公司开展的CCR5编辑CD4细胞（SB-728-T）用于HIV治愈的I期临床试验（NCT02388594）的喜人结果。这项临床试验获得了较多关注，我微博追踪SB-728-T这一临床试验也有近10年时间（可以在我微博内搜索SB-728-T）。
这项研究用ZFN（锌指核酶）编辑CD4细胞CCR5基因，从而构成HIV抵抗的CD4细胞以用于细胞治疗。研究共纳入14名HIV患者，他们均在接受治疗后处于病毒载量检测不到的水平。研究使用这些患者的自体CD4 T细胞，进行CCR5基因编辑和体外扩增后，回输100亿个编辑后细胞（SB-728-T）到患者体内。研究发现这种方法十分安全，患者耐受性良好。在完成细胞回输后，研究给予患者试验性停药（ATI）。
ATI后病毒反弹时间推迟是评估HIV功能性治愈的金标准。这项研究发现，相比ACTG历史队列，SB-728-T治疗可以使患者病毒载量反弹时间显著推迟（p=0.01），其中队列3（n=4）最为明显。14人中有3人在ATI后发生了一定程度的病毒控制PTC现象（有意思的是，其中2人的SB-728-T为杂合子）。更为有趣的事，这些呈现PTC的患者具有显著的HIV特异性CD8应答。在随后发生的病毒反弹中，病毒产生了对这些CD8细胞的逃逸，这表明病毒控制和HIV特异CD8应答具有关联。
这项研究为细胞治疗包括CAR-T疗法治愈HIV带来了重要启示：细胞治疗可以推迟病毒载量反弹，甚至可能实现PTC。同时HIV特异性CD8应答对于ATI中病毒反弹延迟十分重要。