用于治疗转移性疾病的转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。
　　香港联合肿瘤中心2021年1月8日讯，近日MacroGenics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Margenza（margetuximab-cmkb），联合化疗方案，用于已接受过2种或多种抗HER2方案治疗、其中至少一种用于治疗转移性疾病的转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。
　　MacroGenics是一家专注于开发和商业化创新性单克隆抗体疗法治疗癌症的生物制药公司。
　　Margetuximab是Fc工程改造的HER2定向单克隆抗体。Margetuximab-cmkb与人表皮生长受体蛋白（HER2）的胞外域结合。与表达HER2的肿瘤细胞结合后，margetuximab-cmkb抑制肿瘤细胞增殖，减少HER2细胞外结构域的脱落并介导抗体依赖性细胞毒性（ADCC）。

　　该组合的批准是基于margetuximab联合化学疗法与曲妥珠单抗（Herceptin）联合化疗作为治疗已接受过抗HER2治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者的SOPHIA3期临床试验（NCT02492711）的数据。
　

　在这项随机研究中，266例患者接受了margetuximab（每3周静脉注射15 mg /kg）联合化疗，而270例接受了曲妥珠单抗联合化疗。该研究的目的是证明实验性margetuximab组合的疗效，该组合可能为曲妥珠单抗，帕妥珠单抗（Perjeta）或TDM-1（Kadcyla）治疗后复发或难治的患者提供新的选择。为了证明疗效，该研究探索了无进展生存期（PFS），总生存期（OS）和安全性的主要终点。次要终点包括研究者评估的PFS，通过独立的放射学检查得出的客观缓解率（ORR），以及由任何等级的输注相关反应的发生率定义的安全性。
　　OPHIA试验结果表明，与曲妥珠单抗联合化疗相比，margetuximab联合化疗可使疾病进展或死亡的风险降低24％，中位PFS为5.8个月，而曲妥珠单抗联合化疗组的中位PFS为4.9个月。margetuximab联合化疗的中位OS为22％，而曲妥珠单抗联合组的中位OS为16％。
　　作为一项在头对头3期临床试验中相对于曲妥珠单抗而言，仅有的显示PFS改善的HER2靶向药物，Margenza联合化疗是对于曾用HER2治疗后出现进展的晚期乳腺癌患者的新选择。
　　距离2019年12月20日获批上市的乳腺癌靶向药-Enhertu仅过了一年的时间，Enhertu用于在转移性疾病中已接受过2种或2种以上抗HER2药物治疗的HER2阳性、不可切除性或转移性乳腺癌成人患者。
　　Margenza（Margetuximab-cmkb）预计在2021年3月上市,患者可通过香港指定患者计划申请。