文章来源公众号：视网膜色素变性自救之家
全球基因治疗公司ViGeneron GmbH今天宣布与Biogen Inc.达成全球合作和许可协议，以开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗产品来治疗遗传性眼病。两家公司将使用ViGeneron专有的vgAAV（新颖设计的AAV衣壳）通过玻璃体内注射有效转导视网膜细胞。
基因治疗已经成为临床现实。在ViGeneron，我们致力于开发创新的基因疗法来治疗尚未满足医疗需求的疾病。ViGeneron联合创始人兼首席执行官Caroline Man Xu博士说：“这种合作体现了我们为选定的视网膜靶标制定内部计划的战略，同时通过针对眼科其他靶标和进一步适应症的其他协作计划最大化我们的专有技术平台。ViGeneron在视网膜基因治疗方面公认的专业知识，再加上Biogen领先的研究，药物开发和商业化经验，是一种强有力的结合，我们相信这将使我们能够为有需要的患者提供更多新颖的基因疗法。”
在合作中，ViGeneron将使用未公开标靶优化和验证体外治疗候选药物，用于治疗遗传性眼病。Biogen有权在生效日期后的两年内添加额外的保留目标。两家公司将共同合作进行体内概念验证（POC）。Biogen将负责所选治疗候选物的所有进一步开发和商业化。
ViGeneron将从Biogen那里获得共同商定的工作计划的预付款和研发资金。此外，ViGeneron将有资格获得开发，监管和商业里程碑付款，并且还将有资格获得合作产生的产品净商业销售的分层特许权使用费。
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