赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症（ITP）的快速通道资格（FTD）。rilzabrutinib是一款在研的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，该药有潜力成为治疗ITP的第一款BTK抑制剂。在2018年10月，FDA已授予rilzabrutinib治疗ITP的孤儿药资格（ODD）。在1/2期研究获得阳性结果之后，赛诺菲已启动了一项评估rilzabrutinib治疗ITP的3期临床研究。
rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价、BTK抑制剂，正处于临床开发用于治疗免疫介导性疾病。BTK参与先天性和适应性免疫反应，是免疫介导性疾病的信号分子。研究数据显示，rilzabrutinib能够阻断炎症免疫细胞、消除自身抗体破坏性信号，并在不消耗B细胞的情况下阻止新的自身抗体产生。rilzabrutinib具有靶向疾病发病机制的潜力，且未显示会改变血小板聚集。这些机制的临床意义目前正在调查中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的审查。
除了ITP之外，rilzabrutinib目前处于3期临床治疗天疱疮，这是一种免疫介导性疾病，特征是粘膜和皮肤出现水泡。此外，rilzabrutinib治疗自身免疫性疾病IgG4疾病也已启动2期临床研究。