文章来源公众号：视网膜色素变性自救之家

一位发言人说，在1 / 2a期研究中接受玻璃体内光遗传学基因治疗的晚期色素性视网膜炎患者在16周时的基线视力有所改善。
MS的Santosh Kumar Mahapatra女士在虚拟的美国眼科学会会议的视网膜亚专业日说：“纳米管窥镜的多色视蛋白在环境光中被激活，产生大量的光电流，并且不需要护目镜。”
vMCO-010（纳米镜）的玻璃体内注射靶向双极细胞，而不是视网膜神经节细胞。 Mahapatra说，光遗传学基因疗法可以将双极细胞转变为对光敏感的激活神经元，从而使它们成为视网膜的新光感受器。
该研究包括11名晚期色素性视网膜炎患者，在研究的眼睛中没有光感知或仅有光感知，并且没有比在另一只眼睛数手指更好。 患者在基线时接受低剂量或高剂量的vMCO-010。 玻璃体内注射后16周评估安全性和视敏度。
该研究包括三名每眼接受低剂量1.75×1011 VG的患者和三名每眼接受高剂量3.5×1011 VG的患者。 一旦确认了高剂量的安全性，就将五名患者加入高剂量队列。
该疗法在16周时耐受良好。 Mahapatra说，五名患者无需治疗，五名患者的眼压轻度升高，并接受了局部青光眼药物治疗，三名患者的眼内炎症被局部类固醇消退。
在第16周时，大剂量队列中的八名患者中有七名显示出视力提高了15个字母或更多，八名患者中的六名显示出了比基线提高了30个字母或更多。 他说，低剂量组的一名患者的视力提高了15个字母或更多。
他说，在视觉引导的Y迁移率测试中，参与者还显示出潜伏期从基线的30秒到16周的15秒的平均改善。
“我们在玻璃体内注射MCO后16周观察到剂量依赖性疗效反应。 有了这些令人鼓舞的结果，Nanoscope计划开始在美国开展业务。
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