治疗Stargardt病症新方向：“Remofuscin”（雷莫夫星）
10 个月前
近日，“青少年黄斑变性自救团队”与英国“Katair”公司建立联系，就该公司当前研发的针对ABCA4基因缺陷导致Stargardt病的治疗药物“Remofuscin”进行了深入的交流。
发展历程
“Remofuscin”（雷莫夫星）最初是用于治疗”胃反流“的肠胃药物，在进行临床试验过程中发现该药物能有效阻止灵长类动物眼球“脂褐素”的生成。研究公司立即调整研发方向，将相关药物转向“Stargardt病症”及“干性AMD病症”的研究上来。
发展情况
Katair成立于2011年
2013年 被欧洲EMA被授予“孤儿药”
2017年 被美国FDA授予“孤儿药”
2019年 在欧洲多个国家和地区开展临床二期试验招募
研发原理
脂褐素会沉积在视网膜色素上皮层(RPE)位置，这种沉积会导致视网膜细胞坏死，是引发”Stargardt病“和“干性黄斑变性”病理标志之一。
RPE细胞荧光图像中的脂褐素颗粒以鲜亮色表示

（图片由U. Schraermeyer提供）
“Remofuscin”具有祛除PRE细胞中的脂褐素的能力，通过在小鼠、灵长类动物以及人类PER细胞的试验中可以得到证明。另外，通过研究，在祛除脂褐素后，PRE细胞具有再次生长的作用。
Remofuscin治疗前后的RPE细胞
左图箭头：治疗前存在脂褐素
右图箭头：治疗后脂褐素颗粒基本消失

（图片由U. Schraermeyer提供）
试验效果
2012年，在对灵长类动物试验中(48只猴子)，“Remofuscin”表现出良好的治疗效果，其中36只猴子RPE细胞脂褐素明显消退，另外在4只眼睛中，检测出“巨噬细胞”，该细胞可以有效吸收（吞噬）脂褐素。
后续进展
“Remofuscin”已完成临床一期人体试验，试验数据及安全性方面都表现良好，目前正在开展筹备临床二期人体试验，在欧洲多个国家和地区招募志愿者，二期试验结束日期为2021年。

项目参与组织/机构
目前，该项目已被欧洲EMA与美国FDA同时授予“孤儿药”，并已在欧洲临床试验注册网站上登记注册（注册编号：2018-001496-20）。
参与该项目的机构有：德国蒂宾根埃伯哈德-卡尔斯大学；荷兰奈梅亨大学；荷兰莱顿大学医学中心；英国南安普敦大学；挪威奥斯陆Smerud医学研究所
与中国的合作可能
“青少年黄斑变性自救团队”与对方就今后在中国地区开展相关临床试验及技术引进等问题进行了深入交流，Wolfgang Klein (CEO)对此提出非常高的兴趣，表示对就在中国建立临床试验基地及相关技术交流非常愿意合作，未来将根据情况适时开展相关工作，并愿意与我们建立长期交流通道，及时互通试验信息。
“青少年黄斑变性自救团队”今后将继续与该公司保持密切联系，并协助其今后的临床试验工作。
“青少年黄斑变性自救团队”正在与全球各医疗机构建立联系，寻求治疗与合作的可能。在我们的努力下，已经成功将治疗Stargardt的相关药物临床试验引入大陆。
欢迎各位患者及家属积极提供相关研究、治疗线索。
我们会继续努力，尽力推动相关研发进展！
（相关数据由Katair公司提供，图片版权归U. Schraermeyer所属）
发布于 2019-10-12