药物名称：ripretinib（瑞普替尼 DCC-2618）
生产厂家：Deciphera Pharmaceuticals
优先审批时间：2020年2月13日
FDA预计裁定时间：2020年8月13日
适应症：晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者
目前，高达85％的GIST肿瘤在PDGFRA和KIT这两个基因突变之一。这些突变导致异常KIT和PDGFRA蛋白的产生，从而驱动癌症。瑞普替尼是一种KIT和PDGFRα激酶开关控制抑制剂。
FDA授予优先审批是基于INVICTUS 3期研究的积极结果，在该研究中，瑞普替尼与安慰剂相比，疾病进展或死亡的风险降低了85％（HR，0.15， P <.0001）。中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，而安慰剂组仅为1.0个月，瑞普替尼组的总缓解率（ORR）为9.4％，而安慰剂组为0％（ P = .0504