2014年8月19日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Cerdelga(eliglustat)为长期治疗有1型戈谢病的成年患者，一种罕见遗传病。
　　戈谢病发生在不能产生足够的一种酶被称为葡糖脑苷脂酶的人们，该酶缺乏引起在脾，肝和骨髓收集脂肪物质。戈谢病的主要体征包括肝和脾肿大，低红细胞计数(贫血)，低血小板计数和骨问题。
　　Cerdelga是一种硬明胶胶囊含eliglustat被口服。在有戈谢病1型病人中，该药物显示通过抑制形成脂肪物质代谢过程慢下脂肪物质的生成。在美国估计1型戈谢病影响约6,000人。
　　在199例1型戈谢病参加者的两项临床试验评价Cerdelga的安全性和有效性。
　　在40例既往未曾接受酶替代治疗的1型戈谢病参加者的一项随机化，双盲，安慰剂对照，多中心试验评价Cerdelga的安全性和有效性。受试者接受药物在起始剂量42 mg 1天2次，与大多数4周后接受剂量84 mg 1天2次。研究参加者继续药物共9个月。与安慰剂比较，用Cerdelga治疗导致从基线至研究结束时脾脏更大减小(至第39周)，试验的主要终点。Cerdelga 与安慰剂比较还导致肝脏容积，学血小板计数，和红细胞(血红蛋白)水平更大改善。
　　其他试验试图确定在159例既往治疗过和用酶替代治疗稳定化有1型戈谢病参加者与酶替代治疗比较Cerdelga的安全性和有效性。在试验中受试者接受或酶取代治疗药物伊米苷酶[imiglucerase]或Cerdelga。试验证实用Cerdelga治疗导致血红蛋白水平，血小板计数和脾和肝容积如同伊米苷酶相似的稳定化。
　　在Cerdelga临床试验中最常观察到的副作用是疲乏，头痛，恶心，腹泻，背痛，四肢痛，和上腹痛。
　　Cerdelga是由总部在麻省剑桥的Genzyme制造，目前在中国暂未获审批上市，国内客户若想购买此药可以通过美国大型连锁药店Haoeyou Pharmacy[好医友美国药店]寻求帮助。
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