2、为什么要采用适应性设计
之所以要采用适应性设计，是因为：
(1) 试验开始时，研究者永远没有足够的信息去设计一个完美的临床试验。
(2) 但研究者应当尽量避免临床试验失败（或不能反映药物真实的疗效和安全性）的风险。
(3) 在不破坏试验的整体性与有效性的情况下，应当加快研究效率。
因此进行设计时应该相当慎重，考虑周全（包括相应的调整方案的措施）。当前期研究数据和信息表明与试验之初的预计明显不符时，应当进行相应调整。
常见的举例如下：
(1) 如果中期分析临床试验实际的方差远大于期望值，那么计划的样本量将会被低估怎么办？如仍按原样本量进行试验，肯定达不到预期的检验效能，将给试验带来偏差（第Ⅱ类错误加大）。
——应根据试验前一阶段获得的资料信息重新估算样本量
(2) 如果疗效在某一亚组非常突出而在另一亚组并未表现怎么办？如果研究者知道治疗对某些类型的患者无效，那么继续所有亚组的入组将没有意义。
——应当调整入组方案
(3) 如果中期分析临床试验的结果提示疗效出现的时间与研究者预想的不同怎么办？如果研究者忽视这一重要信息，将会对整个试验带来偏差，加大试验失败的风险。
——应当对疗效指标，疗程等进行调整
(4) 如果在研究者的试验开始进行之后，管理当局发布了新的指南，并且指南建议采用与研究者不同的试验终点怎么办？如继续按原方案进行试验，试验注定要失败，因为选择了与注册管理当局的认识不一致的主要疗效终点，且不能提出充分的科学性依据。
——应当调整疗效终点指标

5、在中国实行适应性设计的探讨
在学术会议上曾有在中国引入适应性设计为时过早的争论，原因为中国传统的临床试验设计及操作水平尚较低，个人认为其实不然，提出以下几点拙见，供探讨：
（1）临床试验需要适应性设计，这是临床试验发展的客观规律。我国临床试验应尽快顺应这种客观规律变革的潮流，在前进的道路上最大程度的少走弯路。
（2）适应性设计的概念虽是近几年才提出，但其基本原理并不全新，它与期中分析和成组序贯研究有内在的联系。在实际的临床试验过程中，研究者往往已经在应用适应性设计的相关理念和方法，只不过这种应用可能是无意识的，对风险的控制可能也处于非系统化和理想化。
（3）发达国家对适应性设计的相关问题也处于探讨和摸索之中。而对适应性设计最重要的理解和认知应是在探讨和摸索的过程中形成的，中国应当融入到此阶段的讨论之中。
（4）中国伴随特殊审批程序的出台和实施，研发过程中方案的变更是研究者和评价者面临的最大挑战。所以，我们应当抓住“适应性设计”这一契机，尽快对相关技术问题深入探讨，一方面可促使我国临床研究水平快速提升；另一方面可培养和锻炼一支队伍，争取快速实现与国际临床研究水平接轨。

6、小结
（1）由于药物研发的复杂性和不确定性，需要在研究过程中不断挑战试验方案，因此，临床试验将步入适应性设计的时期。
（2）适应性设计目前尚存在很多悬而未决的技术问题，尤其是相关统计学问题尚未达成共识。
（3）随着特殊审批程序的出台和实施，中国尽快研究相关技术问题，应当抓住“适应性设计”这一契机，争取与国际临床研究水平快速接轨（因为很多发达国家对相关问题也处于争论之中）。
（4）鉴于目前适应性设计很多技术问题还在探讨和研究之中，具体实施和评价都会带来风险，因此适应性设计应有条件、逐步展开，目前尚不宜大规模的应用。FDA审评人员认为，目前不能允许超过一个以上的适应性调整方案（more than one adaptation should not be approved）。
（5）运用适应性设计时，应明确试验过程中的任何变更都会导致“偏倚”扩大。因此事先好的设计是必需的，因为即使是所提出问题的微小改变也可能意味着相当不同的设计，在设计有效的临床试验时，应留有余地，以应对出现的数据和信息。
（6）同时，在运用适应性设计时，我们应清楚自身知识的局限性，同样需要清楚试验中所得数据的局限性。
– 也就是说对于“表面的”信号不要反应过于迅速：正如我们需要合适数量的“探索”和合适数量的“验证” [3]。
– 但当我们有足够多的数据和信息时，应该做出合适的反应，必要时可做出决断变更临床计划。